2023/08/04
2023年4月開(kāi)始，溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院眼底內(nèi)科劉曉玲教授、張宗端教授作為主要研究者（PI）主持的“KH631眼用注射液治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）患者的I/II期臨床試驗(yàn)”項(xiàng)目正式啟動(dòng)。
期間，研究者們積極開(kāi)展受試者的招募工作，嚴(yán)格按照試驗(yàn)方案招募和篩選合適的受試者。
7月初，1位70多歲的濕性AMD患者在歷經(jīng)了14年的治療，雙眼先后共接受了4次光動(dòng)力（PDT）以及近100次的抗VEGF治療后，聽(tīng)聞新的基因治療有可能一次注射、終身獲益，帶著對(duì)研究者的充分信任，對(duì)未來(lái)的憧憬，經(jīng)過(guò)深思熟慮及與家人充分溝通后決定試一試，表示自愿參加。
自此，包括眼底內(nèi)科研究團(tuán)隊(duì)、GCP辦公室、檢驗(yàn)科、病房及手術(shù)室等相關(guān)部門，圍繞如何保障首例受試者順利、安全、規(guī)范完成基因治療給藥，展開(kāi)了全方位的協(xié)作與接力。最后，經(jīng)主要研究者劉曉玲教授確認(rèn)，受試者符合KH631給藥要求，由共同主要研究者張宗端主任安排給藥。
7月28日上午，張宗端主任帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，根據(jù)視網(wǎng)膜下注射的標(biāo)準(zhǔn)流程，于方寸之間大展精妙技術(shù)，有條不紊完成配藥、玻璃體切除、注射部位確認(rèn)，精準(zhǔn)完成試驗(yàn)藥物的視網(wǎng)膜下注射。
整個(gè)注藥過(guò)程非常成功，出針后甚至看不到針孔，前后不到20分鐘，在旁觀看的研究團(tuán)隊(duì)都為之振奮。劉曉玲教授也第一時(shí)間查看手術(shù)注藥視頻，為張主任高超的手術(shù)技巧點(diǎn)贊，感謝整個(gè)研究團(tuán)隊(duì)的付出。
溫州醫(yī)科大學(xué)眼視光醫(yī)學(xué)部主任瞿佳教授收到喜報(bào)后，于高鐵之上發(fā)來(lái)賀詞，為溫醫(yī)大眼視光醫(yī)院成功開(kāi)展第一例基因治療AMD感到自豪和驕傲，感謝研究團(tuán)隊(duì)所有成員的辛勤付出，希望團(tuán)隊(duì)在基因治療這個(gè)新的領(lǐng)域做出更多精彩的工作，為更多的患者帶來(lái)光明。
視網(wǎng)膜下注射KH631成功后的2個(gè)水泡
當(dāng)天下午在給藥后7小時(shí)查看受試者，眼部及全身情況良好，玻璃體腔內(nèi)氣體填充，視網(wǎng)膜下存在水泡（KH631藥液）。術(shù)后第一天早晨，張主任再次查看受試者發(fā)現(xiàn)其視網(wǎng)膜下藥物液泡已經(jīng)完全吸收，視網(wǎng)膜完全恢復(fù)平伏。目前術(shù)后1周，受試者眼部及全身情況均良好，視力恢復(fù)到注藥前，OCT顯示黃斑情況穩(wěn)定，準(zhǔn)予出院。
據(jù)悉，2023年是中國(guó)醫(yī)療領(lǐng)域基因治療的元年。年齡相關(guān)性黃斑變性是影響老年人視力下降的主要原因，目前臨床應(yīng)用的抗VEGF治療雖然能達(dá)到控制病情的目的，但是頻繁多次的就醫(yī)及注藥治療，給患者及家庭都帶來(lái)沉重的負(fù)擔(dān)。年齡相關(guān)性黃斑變性的基因治療，主要是通過(guò)視網(wǎng)膜下注射給藥方式，將編碼抗VEGF抗體片段的藥物基因遞送入細(xì)胞，并在眼內(nèi)長(zhǎng)期持續(xù)表達(dá)抗VEGF藥物，進(jìn)而抑制新生血管的形成和發(fā)展，以達(dá)到長(zhǎng)期治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的目的。年齡相關(guān)性黃斑變性的基因治療，不屬于基因編輯類產(chǎn)品，不會(huì)改變?nèi)祟愒械淖陨砘蚓幋a。對(duì)患者來(lái)說(shuō)，這不僅有希望實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)久獲益，也可避免玻璃體腔反復(fù)注射對(duì)患者眼組織的傷害，減輕患者及家庭的負(fù)擔(dān)。
溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院實(shí)施治療的患者是繼北京同仁醫(yī)院、湘雅二院之后的第4例，也是華東地區(qū)開(kāi)展治療的首針病例！后續(xù)溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院將篩選更多的年齡相關(guān)性黃斑變性患者實(shí)施基因治療，為他們送去光明。
來(lái)源 | 國(guó)際眼科時(shí)訊
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